close
巨群電子報-生醫評析, 2020年2月13日 (文/孫世昌)
    不知道讀者們有沒有聽說…造成全球人人聞之色變的2019-nCoV病毒(即俗稱的武漢病毒，據悉現已被WHO要求更名為新冠肺炎)，在其治療藥物的研發上，最近似乎出現了一線曙光！根據前些日子國內電子媒體的大肆報導，美國已打算將一項名為「瑞德西韋」(Remdesivir)的藥品(其經應用在治療武漢感染2019-nCoV病毒的病患身上已有成效且無其他明顯副作用)，免費提供給大陸來協助其控制國內疫情，而在我國方面，國內知名醫療機構為協助因應這次疫情，也立即向美方表達需求，並已獲得同意，將以有條件方式免費提供此種尚在試驗研究中的新藥供台灣使用，說到這裡，筆者相信，或許有些讀者已開始感到好奇，究竟我國醫療機構是透過何種管道，成功向美方申請提供這麼重要的救命藥品？而該醫療機構，又是透過了甚麼樣的途徑，向國內主管機關申請將此類對抗武漢肺炎具明顯效果的新藥合法引進國內的？為解開各位讀者們好奇心，以下筆者將簡單與讀者們稍微分享一下，在這2019-nCoV病毒全球肆虐的危急時刻，就此類尚在試驗研究中且又尚未取得當地主管機關上市許可的急難救命藥品，究竟是透過何種合法的管道來提供給國內有需要的病患使用(本文不談及國外已上市專利藥品之強制授權機制)。      承上述，有關此次國內知名醫療機構向美國申請免費使用其未經主管機關核准上市之研究中新藥(Remdesivir)，可大致分為兩部分來加以說明：第一部分，是向美國主管機關提出申請的途徑，而第二部分，則是向我國主管機關申請進口此類未經當地主管機關核准上市的試驗中新藥的途徑，現分述如下：
一、美國FDA申請途徑
      依據美國FDA規定，在無任何可得之相應或令人滿意的可替代治療方法供選擇的情況下，就罹患「具立即性生命威脅的疾病」或「嚴重疾病」的病患，可透過“Expanded Access”或又稱為“Compassionate Use” (即一般所謂的「恩慈療法」)途徑，向FDA提出申請，以取得此類尚在研究中的新醫療產品(除藥品外也包括生物製劑或醫療器材)來及時進行治療。 
       關於上述“Compassionate Use”的申請，有幾點可與讀者們稍作分享：
(一)何謂「具立即性生命威脅的疾病」？
      依美國FDA定義，所稱「具立即性生命威脅的疾病」，是指係指有合理資料顯示，罹患該疾病者只能存活數月，或除非儘早給予治療，否則極可能提早於數月內死亡之疾病(例如：細菌性心內膜炎、無法治癒之癌症末期或嚴重之AIDS等)。
(二)何謂「嚴重疾病」？
      此類疾病是指類似像老年癡呆症、嚴重巴金森氏症、嚴重多發性硬化症、嚴重紅斑性狼瘡等疾病。
(三)須滿足哪些條件才可提出申請？
1. 病患罹患嚴重疾病、或該疾病對病患的生命具立即性威脅。
2. 沒有相應或令人滿意的可替代治療方法可供診斷、監控、或治療該疾病。
3. 無法將病患納入臨床試驗。
4. 對病患所可帶來之潛在利益與其治療上所存在之潛在風險兩者可合理衡平。
5. 提供該項研究中之醫療產品，不會對為支持該醫療產品開發或上市所執行之臨床試驗研究造成負面影響。
(四)可由誰提出申請？
      按FDA所提供之資訊，可由醫師或藥商，依據21 CFR 312下相關規定提出申請。
(五)其他補充資訊
      除上述外，美國FDA亦於其相關網頁中提醒，因此類醫療產品屬尚未經主管機關核准上市之研究中藥品(或生物製劑或醫療器材)，故在治療及使用上，或仍具相當程度的不確定性及風險(詳細的申請資格及流程，有興趣讀者可自行上美國FDA官網查閱)。
二、我國專案進口申請途徑
       至我國部分，國內醫療機構可依我國「藥物樣品贈品管理辦法」申請此類藥品進口，並應留意如下規定：
(一)就專科教學醫院或區域級以上教學醫院申請供診治「危急或重大病患」之用者，得申請為「藥物樣品」(藥物樣品贈品管理辦法第2條第1項第3款)。
(二)申請藥物樣品，須檢附下述資料：
1. 申請醫院人體試驗委員會同意書。
2. 完整之治療方式、療程及相關文獻。
3. 病患同意書。
4. 藥物原產國上市證明、仿單或各國醫藥品集收載影本。
       另，如申請藥物樣品之適應症、用法用量與原核定不符時，除上開資料外，主管機關亦得要求申請者檢附相關臨床文獻，而如所申請之藥物樣品屬生物藥品者，準用同法第9條第2項規定。(藥物樣品贈品管理辦法第13條)
 
       在簡單瀏覽過上述筆者所整理出的資料後，相信在讀者們的腦海中，對於此次國內的醫療機構到底是透過哪個管道自美國引進Remdesivir此項研發中新藥一事，或多或少應可有一大致的輪廓，而除了上述資訊外，目前國內就「專案進口供診治危急或重大病患用之藥品申請案」之管理，衛生福利部食品藥物管理署尚於108年10月5日時，另以FDA藥字第1081408668號函公告說明其他應注意事項，對此，筆者也再稍為讀者們補充如下：
(一)依藥事法規定，藥品須申請查驗登記取得許可證後使得製造或輸入，惟為因應實務需授訂有藥物樣品贈品管理辦法，以供發生特殊狀況時，得於時效內取得未獲許可證之藥物。然倘非必要，各醫療院所仍應使用經衛生福利部核准上市之藥品，以維護病患權益。
(二)根據FDA藥字第1081408668號函內容，說明「危急或重大病患」之認定範圍，是指「目前國內尚無其他可比較或適宜之療法且危及生命或嚴重失能疾病患者」，以資明確。
(三)主管機關對此類藥物樣品申請之實質審查，要求須包含：
1. 申請醫院人體試驗委員會同意書，該同意書須載明產品之名稱、劑量、劑型、數量、各病患之病況是否符合供診治危急或重大病患之用。
2. 確認未有主管機關核准上市之替代品可使用，必要時主管機關將要求提供該藥品之品質、安全、療效相關文件等審核要件。
 
       綜合上述，雖然此次2019-nCoV病毒在全球各地造成了不小的疫情，但透過新聞媒體所報導的正確資訊中，我們可以知道，相較其他國家，台灣在這段期間所採取的防疫措施，的確是更加謹慎且確實的，且在開發可對抗2019-nCoV病毒之治療藥物上，國內重要研究機構與相關學者專家，也正馬不停蹄地加緊研發當中，甚至在國內尚未完成有效藥物開發的這段時間內，更有醫療機構願意主動向美國提出申請取得重要治療藥物來協助國內確診病患之救治，故，我們從一個較整體性的角度來看，這些環環相扣的因應作為，再加上多數民眾的配合與互諒，筆者認為，也恰恰形成了一個引領台灣平安渡過這次2019-nCoV病毒威脅的一種正循環。

註：有關國內的相關防疫措施及管理，均以衛生福利部所正式對外公告的措施與相關法令規範資訊為準，務請配合及遵守。

參考資料
1. 有關「抗武漢肺炎救命藥 台大醫院申請引進瑞德西韋」新聞相關資訊，可參考網站：https://www.chinatimes.com/realtimenews/20200206004423-260405?chdtv
2. 有關「武漢肺炎新藥開發中 美有條件供應台患者」，新聞相關資訊，可參考網站：https://taronews.tw/2020/02/06/603892/
3. For more information about the “compassionate use” application, please refer to this website：https://www.fda.gov/news-events/public-health-focus/expanded-access
4. 有關「國衛院研發武漢肺炎疫苗 最快半年內臨床試驗」，新聞相關資訊，可參考網站：https://udn.com/news/story/120940/4328401
5. 有關我國「藥物樣品贈品管理辦法」全文，可參考網站：https://law.moj.gov.tw/LawClass/LawAll.aspx?pcode=L0030005
6. 有關衛生福利部食品藥物管理署FDA藥字第1081408668號函(108年10月5日發布)內容，可參考網站：https://wd.vghtpe.gov.tw/irb/News!one.action?nid=6035
arrow
arrow
    文章標籤
    恩慈療法 恩慈使用 具立即性生命威脅疾病 試驗中新藥 藥物樣品贈品管理辦法 藥物樣品贈品
    全站熱搜

    Alex 發表在 痞客邦 留言(0) 人氣()