EMA公布新修正版生物相似性藥品指引文件－Alex's Biolaw & Regulation Plaza

醫藥新聞周刊 2013/10 (文/孫世昌)

為促進其境內生物相似性藥品之開發與產業發展，歐洲藥品管理局(European Medicines Agency；簡稱EMA)於今(2013)年6月中旬，提出了一項新修正版之「含有以生物技術衍生蛋白質為主要活性成分之生物相似性藥品之臨床/非臨床管理上要求指引文件」(Guideline on similar biological medicinal products containing biotechnology-derived proteins as active substances: nonclinical and clinical issues)，並向大眾徵詢相關意見；而關於前述指引文件，其內容，除針對此類藥品於開發上所應遵守之非臨床/臨床要求，提出必要之說明及建議外，在EMA以本身所累積之產品上市管理經驗及相關資料為基礎之前提下，另就如後幾點，包括：(一)於非臨床試驗研究設計中所採之「以風險為基礎」之研究法(Risk-Based Approach)；(二)於證明「臨床可比性」之試驗研究過程中所可能使用之各種藥效學標記；(三)關於功效性臨床研究之試驗設計、替代性指標與合適之受試病患群體之選擇；(四)免疫原性研究之試驗設計；(五)對其他臨床適應症之安全性與功效之推斷等部分，作出相關補充。

針對此次修正，依據EMA方面所公布之資料，除顯示上述新修正指引文件，在性質上，乃係屬現行3種Overarching生物相似性藥品指引文件之其中之一外，就其他兩項同屬Overarching指引文件之修正時程及狀態，亦稍作了如後摘要說明，即：(一)就用於描述「生物相似性藥品之概念」及「適用於證明生物相似性之一般性原則」之「生物相似性藥品指引文件」(Guideline on Similar Biological Medicinal Products)，其新修正版本，已於2013年5月公布，並正進行公眾意見諮詢；(二)就用於描述生物相似性藥品開發上所應遵循相關品質要求之「含有以生物技術衍生蛋白質為主要活性成分之生物相似性藥品之品質管理上要求指引文件」(Guideline on similar biological medicinal products containing biotechnology-derived proteins as active substance: quality issues)，其新修正版本，稍早也已於去年5月公布，現已正式生效；而同時，EMA也再次強調，就各不同類型生物相似性藥品之上市管理，將借制訂各相應「產品特定」(Product-Specific)之生物相似性藥品指引文件，來做為因應產品多元化發展所衍生之上市管理需求、及適時進行必要補強之基本管理手段。

最後，EMA方面尚補充，自2006年完成此類藥品基本上市規範架構時起，業者已可就其所開發之生物相似性藥品，向主管機關提出申請以取得上市許可；而至近幾年間，EMA下設之「人用醫療產品委員會」(Committee for Medicinal Products for Human Use；簡稱CHMP)方面，收到開發者請求其對此類藥品開發及上市提供科學性建議之案件數量，亦有了顯著之增加；故顯見，歐盟政府對於未來境內此類藥品之開發與發展，除抱持積極且相當正面之態度與企圖心外，其對此類產品品質及安全方面之把關，亦時時緊趨此類藥品最新技術及產品發展之步調。